(주)메디포스트 혁신신약 줄기세포 치매치료제
'뉴로스템' (현재 임상 중)
암보다 훨씬 더 무서운 질병으로 지목되고 있는 치매!
현재, 우리가 학수고대하고 있는 알츠하이머 치매치료제 혁신신약은 줄기세포를 이용한 치료제로서 임상단계에 있습니다.
치매에는 일반적으로 두가지 종류가 있는데 하나는 '혈관성치매(기억을 담당하는 두뇌부위 혈관에 여러가지 질환으로 인해 혈액순환이 원활하지 않아 기억력이 상실된 상태)'이고, 나머지 하나는 '알츠하이머 치매(베타아밀로이드 단백질 증가, 타우단백질 이상 및 부족, 신경세포사멸 등 여러가지 원인으로 인한 퇴행성 기억상실증)'라는 것쯤은 아들 아실거예요.
혈관성 치매는 혈관의 혈액순환을 원활하게 하면서 치매약을 겸하여 복용하면 어느 정도 좋은 효과를 가져오나, 알츠하이머 치매를 획기적으로 개선 및 치료하는 신약은 아직 나오지 않고 있는 안타까운 실정이에요.
국내의 줄기세포치료제 신약개발 전문기업인 (주)메디포스트는 올해(2018년) 2월 초 미국 FDA로부터 줄기세포 치매치료제인 '뉴로스템'의 제 1·2a상 임상시험을 승인받아, 현재 우리나라(삼성서울병원)와 미국에서 동시에 임상시험을 진행중이라고 합니다.
제 개인적으로는 줄기세포에서 혁신적인 치매치료제가 나올 것으로 기대하고 있는데, 그 이유는 ▲알츠하이머 치매를 유발하는 물질인 베타아밀로이드 단백질 생성을 획기적으로 감소시킬 수 있는가? ▲치매로 인한 신경세포 사멸을 억제할 수 있는가? ▲시냅스(한 뉴런의 축삭돌기 말단과 다음 뉴런의 수상돌기 사이의 연접 부위)기능을 회복시킬 수 있는가? ▲타우단백질의 이상과 부족을 방지할 수 있는가?
▲보다 근본적으로는, 뇌속의 신경전구세포를 신경세포로 분화되도록 도와 줌으로써 치매의 근본적인 치료 및 예방이 가능한가? 라는 몇가지 치매치료제 선결조건을 줄기세포치료제가 갖추고 있다는 믿음을 가지고 있기 때문입니다.
'뉴로스템'으로 실시한 국내 비임상 동물실험에서 (주)메디포스트는 이러한 가능성들을 확인하였다고 하므로 앞으로의 임상단계와 신속한 시판에 거는 기대가 매우 클 수 밖에 없겠네요.
아시다시피, 초기 치매치료제의 신약개발단계에서 치매 유발물질로 알려진 '베타아밀로이드' 단백질을 타깃으로 한 것은 그 동안의 성과로 볼 때, 부족한 면이 있었기에(한동안 베타아밀로이드 생성억제 가설만이 유일한 해결책일 것이라고 믿고 있었죠) 새로운 바이오마커로 '타우' 단백질을 또 하나의 타깃(또는 새로운 타깃)으로 삼은 것이죠.
이것마저도 부족하다면 다시 다른 표적을 찾아 나서야 할텐데, 아직은 치매치료제 신약개발에서 '베타아밀로이드를 억제하면서 타우단백질의 이상과 부족현상을 방지할 수 있는가?' 하는 문제에 집중해야 할 시기인 것 같네요.
회사 관계자에 따르면, "뉴로스템은 경도 인지장애와 치매 등의 알츠하이머병을 타깃으로 하는 줄기세포 치료제로서, 미국에서는 경도 및 중등도(mild to morderate) 알츠하이머병 환자(9~18명의 알츠하이머병 환자들)를 대상으로 뉴로스템을 3회 반복 투여하는 방식으로 임상이 진행되며, 용량별 안전성 평가 및 최대내약용량 등을 조사하고 인지기능개선평가 등을 통해 탐색적 유효성을 평가하는 것을 목적으로 하고 있다"고 합니다.
KIST의 치매DTC융합연구단 배애님 단장에 따르면, "현재 세계 치매치료제 관련 파이프라인은 약 650여개로 그 중 아밀로이드 전구체 단백질(Amyloid Precursor Protein)을 표적으로 하는 물질이 약 100건, 타우(Tau) 단백질(MAPT) 표적 물질이 약 53건"이라고 합니다.
그러나 '뉴로스템'은 이 양자를 모두 표적으로 하고 있어 기대되는 바가 더욱 커 보입니다. 게다가 신경세포 사멸억제, 시냅스기능의 회복, 새로운 신경세포의 생성 등까지 충족시킨다면 그리 멀지 않은 시일내에 치매를 과거의 병으로 만들어 버릴 확률이 높지 않을까 하는 희망을 조심스럽게 가져 봅니다.
치매는 암보다 훨씬 무서운 질병으로 자리잡은지 꽤 되었고, 치매환자들과 가족들의 고통은 이루 말할 것도 없으며, 치매로 인한 높은 사회적 비용지불과 가족관계의 (정신적 육체적) 해체현상이 심각하므로 임상이 순조롭게 진행되어 빨리 획기적인 치매치료제가 개발되었으면 합니다.^^
◈ 참고
타우 단백질 : 신경세포 뉴런에서 세포물질을 수송하는 관인 마이크로튜브를 형성하는 단백질이다. 그러나 타우 단백질이 부족하게 되면 이 마이크로튜브에 결함이 생기며 신경세포 전달이 불규칙적으로 이뤄지고, 여기서 알츠하이머가 발생된다고 알려져 있다.
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